本报讯（记者葛思佳）
缺血性卒中是全球最常见的脑血管疾病，但迄今缺乏有效的临床药物可用于改善脑卒中后患者的远期功能预后。4月15日，记者从东南大学获悉，该校医学院姚红红教授团队研发了一种通过鼻内给药有效递送环状RNA（circSCMH1）以修复缺血性卒中后脑损伤的创新治疗策略。研究架起了基础研究向转化应用的桥梁，有望造福更多脑卒中患者。该成果近日在国际学术期刊《先进材料》上发表。
早在1970年，科学家就发现了环状RNA的存在。然而直到2013年，环状RNA背后的机制才被揭晓。“随着精准医学发展，越来越多的研究表明RNA和DNA与卒中发展密切相关，于是我们探索性地去检测卒中疾病中环状RNA的表达谱是否发生变化，结果发现系列显著差异表达的环状RNA。”姚红红说。基于此，该研究团队提出了一种新的治疗策略：通过递送具有明确生物学功能的环状RNA来缓解中风后的脑损伤。
姚红红坦言，研究治疗脑卒中的药物是很大的挑战，此前虽有神经保护药物，但在临床应用中效果不佳，且存在明显的副作用。“科研不能有畏难情绪，如果连探索的勇气都没有，还谈什么成果转化。”为了让研究成果实现真正的价值，2017年，姚红红抱着“背水一战”的决心，将当时团队全部的科研基金投入此项研究。经过十余年的研究累积，研究团队利用体外合成的环状RNA结合脂质纳米颗粒（LNP）包裹技术，成功解决核酸药物难以透过血脑屏障的难题。
“就像普通的雾化装置，患者只需从鼻子吸入，就可直接、高效地将药物递送至脑部，有效修复脑损伤的同时，还能降低传统的静脉给药所带来的毒副反应。”姚红红介绍，环状RNA（circ‐SCMH1）是一种能够促进神经可塑性、抑制神经炎症和增强血管修复的多靶点治疗分子，而LNP则通过其良好的生物相容性和高效的RNA封装能力，确保环状RNA能够有效穿过血脑屏障，直接进入中枢神经系统。这种递送系统不仅能够增加药物递送至脑部的效率，还能够通过促进脑修复进程，从而有效治疗缺血性中风。
“这个环状RNA是我们通过临床留样研究，从上万条环状RNA中一步一步验证筛选出来的‘明星分子’，就像是一个‘修复马达’，可以激活机体自身生物合成机制，维持脑内环状RNA的稳定水平，从而促进神经功能修复。”姚红红告诉记者，相关动物实验结果表明，单次给药即可维持脑损伤修复28至56天。
此项研究不仅突破了脑卒中神经修复药物的研发瓶颈，也为RNA疗法在精准医学中的应用开辟了新路径。目前，团队正与相关药企推进合作开展临床试验，计划用3～5年的时间投入市场使用，为脑卒中患者带来新的希望。
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